Como funciona a terapia genética?

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A terapia genética é projetada para introduzir material genético nas células para compensar genes anormais ou para fazer uma proteína benéfica. Se um gene mutado faz com que uma proteína necessária seja defeituosa ou ausente, a terapia genética pode ser capaz de introduzir uma cópia normal do gene para restaurar a função da proteína.

Um gene que é inserido diretamente em uma célula geralmente não funciona. Em vez disso, um portador chamado vetor é geneticamente modificado para entregar o gene. Certos vírus são freqüentemente usados ​​como vetores porque podem entregar o novo gene infectando a célula. Os vírus são modificados para que não causem doenças quando usados ​​em pessoas. Alguns tipos de vírus, como retrovírus, integram seu material genético (incluindo o novo gene) em um cromossomo na célula humana. Outros vírus, como os adenovírus, introduzem seu DNA no núcleo da célula, mas o DNA não é integrado a um cromossomo.



O vetor pode ser injetado ou administrado por via intravenosa (por via intravenosa) diretamente em um tecido específico do corpo, onde é absorvido por células individuais. Como alternativa, uma amostra das células do paciente pode ser removida e exposta ao vetor em um ambiente de laboratório. As células contendo o vetor são então devolvidas ao paciente. Se o tratamento for bem-sucedido, o novo gene entregue pelo vetor fará uma proteína funcional.


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Os pesquisadores devem superar muitos desafios técnicos antes que a terapia genética seja uma abordagem prática para o tratamento de doenças. Por exemplo, os cientistas devem encontrar melhores maneiras de entregar genes e direcioná-los para células específicas. Eles também devem garantir que os novos genes sejam precisamente controlados pelo corpo.


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Um novo gene é inserido diretamente em uma célula. Um portador chamado vetor é geneticamente modificado para entregar o gene. Um adenovírus introduz o DNA no núcleo da célula, mas o DNA não é integrado em um cromossomo.

Um novo gene é inserido diretamente em uma célula. Um portador chamado vetor é geneticamente modificado para entregar o gene. Um adenovírus introduz o DNA no núcleo da célula, mas o DNA não é integrado em um cromossomo.Crédito: Biblioteca Nacional de Medicina dos EUA

Para obter mais informações sobre como funciona a terapia genética:

O Genetic Science Learning Center da University of Utah fornece informações sobre vários aspectos técnicos da terapia genética em Entrega de genes: ferramentas do comércio . Eles também discutem outras abordagens para terapia genética e oferecer uma atividade de aprendizagem relacionada chamada Médico espacial .

OncoLink da Penn Medicine descreve como funciona a terapia genética e como é administrada aos pacientes .

Seu Genoma do campus Wellcome Genome explica o primeiro ensaio de terapia genética para tratar uma condição chamada imunodeficiência combinada grave (SCID) . Ele também descreve outras aplicações para terapia genética.

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